עמילאודוזיס משפחתית

אבחון וזיהוי מוקדם של עמילואידוזיס משפחתי יכול לשנות חיים

עמילאודוזיס משפחתית

אבחון וזיהוי מוקדם של עמילואידוזיס משפחתי יכול לשנות חיים

עמילואידוזיס מטרנסתירטין תורשתי (ATTRv)- עמילאודוזיס משפחתית היא מחלה רב-מערכתית מסכנת חיים

עמילואידוזיס משפחתית היא מחלה סיסטמית נדירה, הגורמת למוגבלות המחמירה עם הזמן ומסכנת את החיים.3, 4
המחלה יכולה להוביל לפגיעה סנסור-מוטורית, לתפקוד לקוי של מערכת העיכול או של תפקודים אוטונומיים אחרים, לאי ספיקת לב ולתסמינים נוספים.4

נוירופתיה סנסור-מוטורית פריפרית3

נוירופתיה אוטונומית

ביטויים ב-GI

ביטויים קרדיאליים

ההערכות הן כי חיים בעולם 50,000 חולי hATTR, אולם ההשערה היא כי רבים אינם מאובחנים.4

מהי אונפטרו?

אוֹנְפׇּטְרוֹ (patisiran) מיועדת לטיפול במבוגרים שאובחנו קלינית וגנטית בעמילואידוזיס תורשתית מסוג hATTR (hereditary transthyretin mediated amyloidosis) המלווה בפולינוירופתיה סימפטומטית שלב 1 או 2. 1

מנגנון הפעולה הייחודי של אונפטרו מבוסס על טכנולוגיית RNAi2 Small interfering RNAs (siRNAs) שולט בביטוי הגנים על ידי וויסות תהליך ה- cleavage של ה- mRNAs.

החומר הפעיל של אונפטרו, פטיסירן, מכוון באופן ספציפי לתאי הכבד המייצרים את עיקר חלבון TTR בגוף. דרך תהליך RNAi אונפטרו מזרזת פירוק mRNA של TTR בכבד, וכך מפחיתה את כמות חלבון TTR בסרום.1

צריכים מידע נוסף? יש לכם שאלות אלינו?
מלאו את פרטיכם כאן ונשוב אליכם

צריכים מידע נוסף?
יש לכם שאלות אלינו?
מלאו את פרטיכם כאן ונשוב אליכם